Terapia molecular

La terapia molecular es el tratamiento de enfermedades partiendo del conocimiento de la estructura y la función de la diana molecular, y diseñando nuevas moléculas (ADN, ARN, proteínas, etc.) que produzcan un efecto terapéutico al interrumpir, corregir, disminuir o aumentar la función de esa diana.

Ejemplos de terapias moleculares

Son muchas las enfermedades que podemos tratar con terapias moleculares, como las infecciosas y las genéticas.

Enfermedades genéticas recesivas

• Trasplantar el órgano por otro cuyos tejidos al menos posean un alelo sano.
• Suministrar al órgano las enzimas que le faltan (terapia enzimática).
• Añadir el gen correspondiente al alelo sano de dicha enfermedad.
• Suministrar el producto proteico que no se produce, exógenamente.
• Trasplantar células madres.

Enfermedades genéticas dominantes

• Inactivar los genes usando mutagénesis.
• Usar la recombinación para corregir el genotipo: convertir a alelos recesivos.
• Modificar genéticamente las células reproductoras del paciente, para que al menos los hijos no padezcan la enfermedad (terapia germinal).
• Terapia con oligonucleótidos, un método de silenciamiento de genes.
• Eliminar el producto tóxico periódicamente.
• Manipular los reguladores genéticos para paliar la expresión del gen defectuoso.

Enfermedades infecciosas

• Para combatir la tuberculosis y la bacteria Staphylococcus aureus resistente a meticilina (que produce una amplia gama de enfermedades) se recurren a las vacunas y a los antibióticos.
• Contra el HIV, VHB y VHC se emplean vacunas y/o antirretrovirales.
• Para la malaria, aun se están desarrollando tratamientos efectivos.

Consideraciones previas a la terapia

Antes de llevar a cabo una terapia molecular, hay que considerar una serie de pautas. Por ejemplo:

• Hay que tener en cuenta las necesidades del paciente, y si dicha terapia las cubrirá.
• Debe estar testeado en modelos animales y haber sobrellevado ensayos clínicos.
• Debe conocerse bien el problema y cómo nuestra terapia lo va a abordar, para evitar efectos secundarios indeseados.
• En la evolución de la terapia, la legislación y las inversiones también serán decisivas.

Véase también

• Terapia génica